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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
音乐架桥 海内外共享欢乐春节和合之美******
中新网郑州1月15日电 (记者 韩章云)1月14日，正值中国北方小年，文化和旅游部2023年“欢乐春节”全球活动启动仪式暨“欢乐春节和合共生”音乐会在河南郑州举行。
本次活动由文化和旅游部指导，中国对外文化交流协会、河南省文化和旅游厅联合主办。文化和旅游部部长胡和平致辞并宣布活动启动，河南省省长王凯出席仪式并致辞。
文化和旅游部部长胡和平宣布2023年“欢乐春节”启动。 程航 摄小年夜的河南艺术中心大剧院灯火璀璨，一排排红灯笼、软萌可爱的兔子吉祥物装点出浓浓的中国年味儿。中西合璧的音乐会，面向全球进行直播，以音乐架桥，与海内外观众共享中国春节和合之美。多年来，频频“出海”“出圈”的中国优秀文化，在带去独特体验的同时，也增进了文明交流互鉴。
“文化大餐”中西合璧、古今交融展和合之美
自2001年起连续举办22年的“欢乐春节”活动，已覆盖全球100多个国家，越来越多的文化元素融入到“欢乐春节”活动中，越来越多的外国民众加入到庆祝中国春节的人群中。
在此基础上，“欢乐春节和合共生”音乐会的节目设计中西合璧，古今交融，为海内外观众呈上精心烹制的“文化大餐”，共享中国春节的文化之美、生活之美、和合之美。
音乐会分为“天、地、人、和”四个篇章。在古风国韵的基底上，以传统民乐入题，巧妙运用古乐、民乐、交响乐、琵琶、街舞、芭蕾舞、太极拳、剪纸等中西文化元素，呈现中西文化交流与碰撞的和谐之美，向世界传达中华文化“和合与共”的哲学思辨和中国智慧。
中央民族乐团的古乐演奏《颂·黄钟大吕》，贾湖骨笛、编钟、编磬等12种乐器的交相呼应，将华夏文明的礼乐文化铺展在观众面前，气势恢宏、庄重肃穆，展现出新春佳节盛大的仪式感。
中央民族乐团的古乐演奏《颂·黄钟大吕》。 韩章云 摄如果说古风元素让音乐会文化气息十足，而科技元素的运用带来的则是满满的现代感与时尚感。
著名琵琶演奏家赵聪与虚拟歌手洛天依跨界合作的“元宇宙”风格作品《神鸟》，随着琴弦拨动，殷商甲骨文、青铜文化与古蜀三星堆文明不期相遇，开启一段穿越时空的奇妙之旅。
琵琶演奏家赵聪演奏《神鸟》。 韩章云 摄《太极随想曲》则融合钢琴、古琴演奏，电子音乐、太极拳、街舞等艺术形式，碰撞出世界非物质文化遗产太极拳以及太极文化的独特魅力。
最独特的当属中国名曲《茉莉花》和意大利歌剧《图兰朵》中的著名咏叹调《今夜无人入睡》的旋律完美交融，来自全球各地不同肤色的人们用中文“云合唱”《让世界充满爱》……音乐架起桥梁，节日铺陈欢庆底色，天地人和，和合共生，奏响春之欢乐乐章。
据导演组介绍，本次音乐会历经半年多筹划，260人参与演出，超500人的导演团队先后在北京、上海、河南等七个不同的摄影棚完成创作置景与拍摄制作。
图为2023年“欢乐春节”启动仪式现场展出的非遗项目牡丹香包。 韩章云 摄中国优秀文化频频“出海”“出圈”促文明互鉴
春节作为中华民族的重要传统节日，凝结着中华文明的精神标识和文化精神，蕴含着辞旧迎新、团圆、幸福、和谐、安宁等丰富的文化内涵，与全人类的共同价值高度契合。
文化和旅游部部长胡和平在致辞中说，“欢乐春节”活动自2001年推出以来，风靡海内外，形成品牌，逐步成为全球共庆共享的文化嘉年华，助力民心相通，推进人文交流的桥梁纽带，也是中华文化走向世界、世界人民读懂中国的美丽窗口。
“我们真诚期待以举办‘欢乐春节’活动为契机，不断深化拓展中外文化和旅游交流合作，构筑文明交流互鉴宽广平台，以凸显中华文化符号、丰富价值内涵的艺术作品、文化产品、交流活动，共绘相知相亲‘同心圆’，扩大互信互利‘朋友圈’，为构建人类命运共同体、开创人类更加美好的未来携手努力、续写华章。”胡和平说。
当晚启动仪式后的文艺演出中，国家一级演员、著名豫剧表演艺术家汪荃珍表演了豫剧《抬花轿》选段。她表示，这一节目的选取背后有着更深刻的含义。
“老一辈的豫剧表演艺术家早已‘抬着花轿’走出国门，在世界各地演出，备受海外观众的喜爱。”汪荃珍说，艺术无国界，美好的艺术表演会引发观众的共鸣。“在小年夜为海内外观众表演《抬花轿》选段，希望他们能感受到中国春节的喜庆氛围，祝愿大家能度过一个祥和、欢乐的春节。”
图为2023年“欢乐春节”启动仪式后的文艺演出，豫剧表演艺术家演出豫剧经典选段。 程航 摄当晚，郑州歌舞剧院的古典舞蹈《唐宫夜宴》再次上演，俏皮可爱的“唐宫小姐姐”们与海内外观众共贺佳节。
在春节前夕再次演出《唐宫夜宴》，舞蹈演员易星艳有很多感触。她表示，《唐宫夜宴》正是在春节被观众所知的，希望这个轻松、美好的舞蹈节目今年能继续带给大家独特的文化体验。
郑州歌舞剧院院长孙书杰介绍说，自2014年起，郑州歌舞剧院就承担国家对外文化交流演出，截至目前已出访40多个国家和地区，其中参与最多的对外文化交流活动正是“欢乐春节”。
“这些年参与对外文化交流活动，我们感触最深的就是越来越多的外国朋友对中国文化的关注和喜爱，《唐宫夜宴》火爆出圈，正是海内外观众对中国优秀文化艺术喜爱的一种表现。”孙书杰表示，郑州歌舞剧院已收到众多海外艺术团体、民间文艺组织的邀约，他相信不久后，包括《唐宫夜宴》在内的中国优秀文艺节目将在海外为观众带来独特的艺术体验。(完)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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